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miércoles, 24 de abril de 2013

En España podría haber al menos 300.000 pacientes diagnosticados con Parkinson


Coincidiendo con la conmemoración del Día Mundial del Parkinson,  el 11 de abril, la Fundación del Cerebro -la organización sin ánimo de lucro creada con el apoyo científico e institucional de la Sociedad Española de Neurología (SEN)- presentó las principales conclusiones del Informe “Impacto Social de la enfermedad de Parkinson en España”. Elaborado por los Dres. Rocío García-Ramos, Eva López-Valdés, Loreto Ballesteros, Silvia Jesús y Pablo Mir, se trata del informe social más reciente que se realiza en nuestro país sobre la enfermedad de Parkinson (EP) en el que se analizan datos sobre epidemiología, morbimortalidad, impacto económico y asistencia de los pacientes.
Uno de los principales hallazgos del Informe es que, con la población actual y atendiendo a los nuevos resultados epidemiológicos de diversos estudios llevados a cabo en España y en Europa, en nuestro país podría haber al menos 300.000 pacientes con EP diagnosticados, unas cifras que duplican las cifras barajadas hasta la fecha. “Las estimaciones de prevalencia e incidencia de la EP en todo el mundo varían en los diferentes estudios, debido principalmente a diferencias metodológicas pero también a diferencias genéticas y ambientales en las diferentes poblaciones estudiadas”, explica la Dra. Rocío García-Ramos, Secretaria del Grupo de Estudio de Trastornos del Movimiento de la SEN. “Pero creemos que los datos apuntados por el Informe se acercan más a la realidad. Algo de especial importancia no solo como fuente de información epidemiológica, sino básico para planificar los recursos”.

Una nueva terapia genica no invasiva para tratar el Parkinson


NEURONA RET
Investigadores de la Universidad Northeastern, en Boston (Estados Unidos), han desarrollado un método de terapia génica que puede dar pistas para detener algún día la enfermedad de Parkinson, impidiendo su progresión y revirtiendo sus síntomas.
La novedad de este enfoque radica en la ruta de administración nasal y las nanopartículas que contienen un gen capaz de rescatar las neuronas que mueren en el cerebro. El Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa devastadora causada por la muerte de las neuronas de dopamina en un área motor clave del cerebro, la sustancia negra (SN). La pérdida de estas neuronas produce el temblor y la lentitud de movimientos característicos de la enfermedad de Parkinson, que empeoran con el tiempo. En la actualidad,más del 1 por ciento de la población mayor de 60 años tiene Parkinson y aproximadamente 60.000 estadounidenses son diagnosticados cada año. Los medicamentos disponibles en el mercado para la patología imitan o sustituyen la dopamina perdida, pero no llegan a la raíz del problema, que es la pérdida progresiva de las neuronas dopaminérgicas.
El enfoque del laboratorio de la doctora Barbara Waszczak en la Universidad Northeastern se centró en encontrar una manera de cosechar el potencial del factor neurotrófico derivado de la línea celular glial (GDNF) como tratamiento para la enfermedad de Parkinson. El GDNF es una proteína conocida para alimentar las neuronas de dopamina mediante la activación de su supervivencia y crecimiento, promocionando vías dentro de las células. El GDNF es capaz de proteger a las neuronas de dopamina de una lesión y restaurar la función de las dañadas y la muerte en muchos modelos animales de enfermedad de Parkinson. Sin embargo, la acción del GDNF está limitada por su incapacidad de atravesar la barrera hematoencefálica (BBB), por lo que requiere la inyección quirúrgica directa en el cerebro. Para eludir este problema, el laboratorio de Waszczak está investigando la administración intranasal como una manera de evitar la acreditación. Su trabajo anterior mostró que la administración intranasal de GDNF protege a las neuronas de dopamina del daño de la neurotoxina 6-hidroxidopamina (6-OHDA) en un modelo de rata estándar con Parkinson.
Nanopartículas
Brendan Harmon, que trabaja en el laboratorio de Waszczak, tomó este trabajo y adaptó el enfoque intranasal para que las células en el cerebro puedan producir continuamente GDNF. Su trabajo utiliza nanopartículas, desarrolladas por Copérnico Therapeutics, Inc., que son capaces de llevar a las células del cerebro un plásmido de expresión que lleva el gen para GDNF (pGDNF). Cuando se administra por vía intranasal a ratas, estas nanopartículas pGDNF aumentan la producción de GDNF en todo el cerebro durante periodos largos, evitando la necesidad de frecuentes redosificaciones. Ahora, gracias a una nueva investigación que se presenta este sábado en lar reunión anual sobre biología experimental, que se celebra en Boston, se ha descubierto que la administración intranasal de nanopartículas pGDNF de Copérnico tiene como resultado la expresión de GDNF suficiente para proteger a las neuronas de dopamina en la sustancia negra en el modelo de 6-OHDA de enfermedad de Parkinson.
Waszczak y Harmon creen que la administración intranasal de nanopartículas de Copérnico puede proporcionar un medio eficaz y no invasivo de la terapia génica GDNF para el Parkinson y una vía para el transporte de otros vectores de terapia génica en el cerebro. Este trabajo, financiado en parte por la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson y de la Universidad del Noreste, tiene el potencial de ampliar las opciones de tratamiento para esta enfermedad y otros trastornos del sistema nervioso central, según sus autores.